动物天然药和基因工程药
蛋白质是细胞执行一切主要生理功能的大分子物质。人体内的酶、激素、抗体等活性物质都是由蛋白质组成的。人的身体就像一座复杂的化工厂，一切生理代谢、化学反应都是由酶参与完成的。生理功能靠激素调节，如生长激素、性激素、肾上腺素等。抗体是活跃在血液中，具有保卫机体免受细菌和病毒的侵害、提高机体抵抗力的作用。现代生命科学，包括现代分子细胞生物学，结构生物学和现代医学，的发展，使我们对很多疾病的发病机制、预防与治疗的认识都有长足的进步，为新型蛋白质药物的发现、设计和改进提供了坚实的理论基础和指导。
蛋白质和多肽分子，和小分子化学药物，基本都是通过结合或影响相关的蛋白质而发挥作用，但蛋白质药物具有高活性、特异性强、低毒性、生物功能明确、有利于临床应用的特点。蛋白质药物可分为天然蛋白质药物、基因工程药物、单克隆抗体和多肽药物等。
蛋白质类药物的特点
1) 可通过基因工程合成
蛋白质和多肽类药物，主要以20种天然氨基酸为基本结构单元依序连接而得，代谢物氨基酸为人体生长的基本营养成分，可通过基因工程、细胞发酵而制备。
2)药效高，副作用低, 不蓄积中毒
多肽和蛋白质类药物，本身是人体内源性物质或针对生物体内调控因子研发而得，通过参与，介入，促进或抑制人体内或细菌病毒中生理生化过程而发挥作用，副作用低，药效高，针对性强，易被人体代谢，不会蓄积于体内而引起中毒。
3)功能广泛，品种繁多，可研发层出不穷的新型药物
多肽和蛋白质类药物是目前医药研发领域中最活跃、进展最快的部分，是二十一世纪最有前途的产业之一。将20种基本氨基酸按不同序列相互连接，可得到品种繁多，可用于治疗各种类型疾病的多肽和蛋白质类药物。新型多肽和蛋白质类药物在治疗艾滋病，癌症，肝炎，糖尿病，慢性疼痛效果显著。同时，可以通过改变蛋白质的少数氨基酸的位置和排列、或修饰，可以改进蛋白质类药物的治疗效果。
4) 研发过程目标明确，针对性强
借助生命科学领域取得的大量研究成果, 包括对各类疾病发病机理的揭示, 对体内各种酶, 辅酶, 生长代谢调节因子的结构和功能研究, 可以针对性开展多肽和蛋白质类药物的研发。据咨询机构Greystone Research Associates的观点，随着肿瘤免疫疗法的兴起，对抗体蛋白需求增加，蛋白质药物将快速发展，其2014年市场规模已超过千亿美元。在我国，重组蛋白质药物有望在2020年前后迎来高峰期。
生长激素、胰岛素等重要内分泌激素与蛋白质密切相关。以常见的慢性病糖尿病为例，即因胰岛素分泌不足，引起血糖的不稳定。多年前，临床医治严重的糖尿病患者，通常使用牛、猪或其他动物胰岛素。然而动物胰岛素与人类胰岛素在氨基酸组成上仍有差异，长期注射，人体会产生免疫反应，影响治疗效果。上世纪80年代，科学家利用基因工程技术合成了人胰岛素，成为世界上第一种重组蛋白质药物。从此，重组蛋白质和多肽药物的研发走向了新的纪元，目前已上市或进入临床试验的蛋白质药物（生物制品）已经达到了数百种，涉及的病症也超过了200种。越来越多的研究则聚焦于恶性肿瘤、阿尔茨海默症等绝症的治疗。
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